日本神户理化研究所(RIKEN)发育生物学中心的研究人员将开始为世界首个诱导多能干细胞(iPS细胞)临床研究招募患者。
据7月30日的官方公告,对RIKEN项目的认可是一长串监管程序的最后一步,其中也包括厚生劳动省的审核批准。
眼科医生Masayo Takahashi将会尝试利用iPS细胞转化而成的视网膜色素上皮细胞,抑制与年龄相关的黄斑病变(AMD)的病情发展。与年龄相关黄斑病变是导致失明的一种常见原因,在50岁以上人群中至少有1%的人受其影响。在Takahashi试图攻克的湿性AMD中,异常的血管侵入破坏了维持光感受器的上皮细胞,从而导致视力下降。这类黄斑病变可以通过药物治疗,阻止新血管的形成,但是这种方法需要对患者眼部进行重复的药物注射。
在研究中,Takahashi将会从参与试验的患者身上取下一小块皮肤样本并将之重编程为iPS细胞。然后,iPS细胞会被其他因子转变为视网膜细胞。接着,一小片细胞将被置于受损视网膜之下,如果顺利的话,植入的细胞将在此处生长并修复色素上皮细胞。
iPS细胞将会与每位病人的细胞基因完全相同,科学家希望这可以避免免疫排斥问题。在过去人们试图使用胎儿来源的细胞治病时,发生的免疫排斥反应曾阻碍治疗进展。
6位病人都会有一只患病的眼睛接受细胞移植。该过程将耗费很长时间:获得iPS细胞和生成视网膜色素上皮细胞需要10个月。治疗进展跟踪将会持续3年。
临床研究与临床试验不同,即使成功,也不会进行广泛的临床使用。不过研究人员希望,该研究可以显示出足够的功效,以此鼓励正式的临床试验。
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